Oltóanyag-ágazat: Új haladás és piacbővítés
A vakcina szektorban a Novavax LP.8.1 formájú COVID-19 vakcinája, a Nuvaxovid megkapta a hatósági jóváhagyást Japánban. Elsődleges immunizálásra (első és második adag) 6 éves és idősebb egyéneknél, valamint emlékeztető oltásban 12 évesnél idősebbeknél javasolt. A Takedával kötött 2020-as licencmegállapodás értelmében ez a jóváhagyás egy nem titkolt mérföldkő kifizetést váltott ki a Takedától a Novavax felé, míg a Takeda felelős a vakcina gyártásáért és kereskedelmi forgalomba hozataláért Japánban.
A Moderna frissített Spikevax COVID-19 vakcinája is új előrelépést tett: Kanada jóváhagyta a jelenleg elterjedt SARS-CoV-2 LP.8.1 változatot célzó változatát. A Moderna quebeci hatóanyagú (API) üzemében gyártott, az ontariói Novocol Pharma által feltöltött és elkészített vakcina 6 hónapos és idősebb egyének számára alkalmas. Ezenkívül a frissített vakcina négy héttel korábban kapott jóváhagyást Európában, májusban pedig az Egyesült Államok FDA jóváhagyta a következő generációs COVID-19 vakcinát, az mNEXSPIKE-t 65 éves és idősebb felnőttek, valamint 12 és 64 év közötti, súlyos COVID-19 kockázati tényezőkkel küzdő egyének számára.
Valneva chikungunya vakcinája, az Ixchiq szélesebb körű felhasználási engedélyt kapott Kanadában, kiterjesztve a 12 éves vagy annál idősebb egyénekre. Az újonnan hozzáadott antitest-perzisztencia adatok azt mutatják, hogy a betegek 97%-a fenntartja az immunválaszt 24 hónapig, a serdülőkorúak körében pedig a vakcina egyetlen adagja magas és tartós immunválaszt vált ki a recipiensek 99,1%-ánál 6 hónapos korban. Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) azonban korábban átmeneti korlátozást vezetett be az Ixchiq alkalmazására 65 éves és idősebb személyeknél az ebben a populációban jelentett súlyos nemkívánatos események miatt. Bár a korlátozást mára feloldották, az EMA csak akkor javasolja alkalmazását, ha a fertőzés kockázata jelentős, és mérlegelték az előnyöket és a kockázatokat.
Rákkezelés: többszörös gyógyszer-jóváhagyások és indikációk kiterjesztése
A rákkezelési ágazatban számos pozitív fejlemény történt. Az AstraZeneca és a Daiichi Sankyo's Datroway jóváhagyást kapott Kínában nem reszekálható vagy metasztatikus HR-pozitív, HER2-negatív emlőrákos felnőtt betegek kezelésére, akik korábban endokrin terápiában és legalább egy fejlett kemoterápiás vonalon részesültek. Ez a jóváhagyás a III. fázisú TROPION-Breast01 vizsgálat adatain alapul, amely kimutatta, hogy a Datroway 37%-kal csökkentette a betegség progressziójának vagy halálának kockázatát a vizsgáló által választott kemoterápiás rendhez képest.
Az Astellas' Padcev és a Merck & Co. Keytruda kombinációja támogatást kapott az Egyesült Királyság Nemzeti Egészségügyi és Ellátási Kiválósági Intézetétől (NICE) nem reszekálható vagy metasztatikus uroteliális karcinómában szenvedő betegeknél történő alkalmazásra, akik platina{1}}tartalmú kemoterápiára jogosultak. Ez a kombináció az előrehaladott húgyhólyagrákban szenvedő felnőtt betegek új, első vonalbeli kezelési lehetőségévé vált-; klinikai vizsgálatok kimutatták, hogy jelentősen meghosszabbította a progressziómentes túlélést és a teljes túlélést a standard kemoterápiához képest, és augusztus 21-e óta elérhető az Egyesült Királyság Nemzeti Egészségügyi Szolgálatán (NHS) keresztül.
A BeOne Medicines (Bristol Myers Squibb's) PD-1-gátlója, a Tevimbra további elismerést kapott az európai szabályozó hatóságok részéről: az Európai Bizottság jóváhagyta platina-tartalmú kemoterápiával kombinálva történő alkalmazását neoadjuváns (preoperatív) kezelésként reszekálható nem-sejtes rák, majd nagy kockázatú NS-sejtes rák esetén. Tevimbrával végzett adjuváns monoterápiával műtét után. Ez a Tevimbra ötödik tüdőrák-javallata az EU-ban; korábban, júliusban az EU is jóváhagyta a gemcitabinnal és ciszplatinnal kombinációban történő alkalmazását első vonalbeli kezelésként metasztatikus vagy visszatérő nasopharyngealis carcinomában (NPC) szenvedő felnőtt betegeknél.
Egyéb terápiás területek: Jóváhagyási dinamika és címkék kiigazítása
Az Alzheimer-kór kezelésében az Eisai és a Biogen's Leqembi szubkután készítményének fenntartó terápiára való jóváhagyását követően a vállalatok gördülő beadványt kezdeményeztek az FDA-hoz, hogy jóváhagyják a Leqembi Iqlik-t, a heti kezdő adagolású autoinjektort. Ez az autoinjektor a kéthetente 10 mg/kg intravénás adagolás alternatívájaként szolgál; a fenntartó fázisban alkalmazott szubkután készítmény egy-adagos előretöltött autoinjektor, amely 360 mg-ot tartalmaz, körülbelül 15 másodperces beadási idővel. Várhatóan lehetővé teszi a betegek és a gondozók számára, hogy otthon adják be a kezelést a kezdeti szakasztól a fenntartó szakaszig.
Időközben az FDA frissítette a Leqembi felírási információit, és azt javasolja, hogy a betegek a harmadik infúzió előtt végezzenek MRI-vizsgálatot, hogy azonosítsák az amiloiddal kapcsolatos képalkotó rendellenességeket ödémával (ARIA-E) - az ötödik, hetedik és tizennegyedik infúzió előtti szkennelésre vonatkozó korábbi ajánlásból. Ez a kiigazítás a korai kezelés során jelentett 6 haláleset elemzéséből adódik.
A ritka betegségek területén a SpringWorks Therapeutics Ogsiveo-ját engedélyezték Európában, és ez a világ első gyógyszere a dezmoplasztikus daganatok kezelésére. Szisztémás kezelést igénylő progresszív dezmoplasztikus daganatokban szenvedő felnőtt betegek számára javasolt. A III. fázisú DeFi-vizsgálat adatai azt mutatták, hogy az Ogsiveo 71%-kal csökkentette a betegség progressziójának kockázatát a placebóhoz képest, és a végpontok, például az objektív válaszarány és a betegek által bejelentett eredmények tekintetében is jobbnak bizonyult. A gyógyszert már 2023-ban engedélyezték az Egyesült Államokban.
A Shilpa Medicare norursodeoxycholic acid (NorUDCA) tablettái megkapták a világ első jóváhagyását a nem{0}}alkoholos zsírmájbetegség (NAFLD) kezelésére Indiában. A gyulladásgátló és az epesav szabályozásának kettős mechanizmusa révén a NorUDCA megakadályozza, hogy a NAFLD cirrhosisba, májelégtelenségbe és nem-alkoholos steatohepatitisbe (NASH) fejlődjön. Világszerte körülbelül 1,2 milliárd embert érint a NAFLD, Indiában pedig körülbelül 188 millió beteg.
Szabályozási kiigazítások és kihívások: jóváhagyási késedelmek és biztonsági intézkedések
Egyes gyógyszerek jóváhagyása késedelmes. Az FDA további információkat kért az Agios' Pyrukyndről, amely a thalassemia kezelésére - felülvizsgálat alatt áll, ideértve a kockázatértékelési és mérséklési stratégia (REMS) benyújtását a májsejtek sérülésének kockázatának csökkentése érdekében. Ez jelentős módosítást jelent, ami miatt az FDA meghosszabbítja a döntés dátumát szeptember 7-ről december 7-re. A Pyrukynd nem -transzfúziós-dependens (NTD) és transzfúziós-dependens (TD) - vagy -thalassaemiás felnőtt betegek kezelésére szolgál.
A Chugai Pharmaceutical (a Roche leányvállalata) új biztonsági intézkedéseket vezetett be a Duchenne-i izomdisztrófia génterápiája, az Elevidys japán területén, és az akut májelégtelenséget súlyos mellékhatásként a gyógyszer címkéjén tüntette fel. A beadás előtt és után a betegeket májműködési zavarok és májelégtelenség vizsgálatának kell alávetni. Ez két ambuláns beteg halálát követi az Egyesült Államokban, miután megkapták a terápiát.
Ezenkívül az FDA módosította bizonyos gyógyszerek címkéire vonatkozó biztonsági ellenőrzési követelményeket. Frissült például a Travere Therapeutics IgA nefropátia gyógyszerének, a Filsparinak a REMS címkéje: a májfunkciós monitorozás gyakorisága haviról háromhavonta egyszerire módosult a kezelés megkezdése után, és megszűnt a korábbi embryofetális toxicitás (EFT) monitorozási követelmény.
