Az Everest Medicines bejelentette, hogy partnere, a Calliditas Therapeutics AB bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a TARPEYO™ (budezonid) késleltetett felszabadulású kapszulákat a proteinuria csökkentésére elsődleges IgA-nefropátiában szenvedő felnőtt betegeknél, akiknél fennáll a betegség gyors progressziójának kockázata (jellemzően a vizelet-fehérje-kreatin{{3}UP-kreatin{{3}arányával) 1,5 g/g vagy annál nagyobb). Ezt a jóváhagyást a gyorsított jóváhagyási útvonalon adták meg. Még nem erősítették meg, hogy a TARPEYO lassítja-e a vesefunkció romlását IgA nephropathiában szenvedő betegeknél. A további jóváhagyás függő lehet a klinikai előny ellenőrzésétől és leírásától egy megerősítő klinikai vizsgálat során.
A TARPEYO-t a gyorsított jóváhagyási eljárás szerint engedélyezték, a proteinuria csökkenésének elsődleges végpontjának teljesítése alapján a kulcsfontosságú, 3. fázisú NeflgArd vizsgálat A. részében. A folyamatban lévő vizsgálat egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat, amelynek célja a napi egyszeri 16 mg TARPEYO hatékonyságának és biztonságosságának értékelése a placebóval összehasonlítva primer IgA nefropátiában szenvedő felnőtt betegeknél. A TARPEYO-t olyan biopsziás -megerősített IgA-nephropathiában szenvedő betegeknél értékelték, akiknek eGFR-értéke 35 ml/perc/1,73 m² vagy annál nagyobb, proteinuria 1 g/nap vagy annál nagyobb vagy UPCR 0,8 g/g vagy annál nagyobb volt, és a maximálisan tűrhető gátló dózissal kezelték őket.
A 9. hónapban a TARPEYO csoportba tartozó betegek (n=97) statisztikailag szignifikáns, 34%-os proteinuria-csökkenést mutattak ki a kiindulási értékhez képest, szemben a csak RAS-gátlóval kezelt betegek 5%-os csökkenésével (n=102). A kezelés hatása az UPCR elsődleges végpontjára a 9. hónapban konzisztens volt a kulcsfontosságú alcsoportokban, beleértve a fő demográfiai és a betegség kiindulási jellemzőit. A vizsgálatban a leggyakoribb mellékhatások (nagyobb vagy egyenlő 5%) a magas vérnyomás, perifériás ödéma, izomgörcsök, akne, dermatitis, testsúlynövekedés, nehézlégzés, arcödéma, dyspepsia, fáradtság és hypertrichosis voltak.
